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Morbus Fabry – multipler Januskopf?
Die Gruppe der lysosomalen Speichererkrankungen (LSD) umfasst ca. 60
verschiedene genetisch bedingte Krankheiten, die jeweils auf einen
spezifischen lysosomalen Funktionsdefekt zurückzuführen sind. Die
Defekte führen zu einer Akkumulation von metabolischen Substanzen, die
normalerweise abgebaut werden. Die meistenlysosomalen
Speicherkrankheiten sind mit progredienten und schweren
Krankheitsverläufen sowie einer hohen Sterblichkeitsrate assoziiert.
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